A型血友病基因疗法SB-525显示临床疗效
来源：新浪医药
近日，Sangamo Therapeutics公布了旗下cDNA基因疗法候选药物SB-525用于A型血友病治疗的临床1/2期研究（Alta）的初步积极结果。Sangamo和辉瑞通过全球合作共同负责SB-525的临床开发及商业化。
Alta研究是一项开放标签的、剂量范围广泛的临床试验，旨在评估SB-525对20名严重血友病患者的安全性和耐受性。到目前为止，已经有5位患者接受了三种剂量的治疗。第6位病人计划在本月晚些时候接受治疗。在最初的剂量递增阶段，本研究将两名患者安排为一组进行研究。初步结果显示：
· SB-525通常耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件，也没有使用口服类固醇的事件发生。研究中的第五位患者是首个接受药物第三种剂量的患者，已于6月开始治疗，并已达到治疗性血凝因子VIII活性水平。
· 在这项研究中观察到了剂量依赖效应，第二剂量队列中的患者报告显示凝血因子的使用减少了。
Sangamo和辉瑞希望在第四季度的血液学会议上公布Alta研究的详细数据。
在剂量递增研究方面取得了很好的进展，药物的安全耐受性表现良好，第三剂量组的首例患者也达到了凝血因子VIII治疗性水平。
SB-525由一个重组腺相关病毒(rAAV)载体组成，该载体携带专有的合成肝特异性启动子VIII因子基因结构。美国FDA已经授予SB-525孤儿药和快速通道认定，欧洲药品管理局也已指定该药为孤儿药资格。
几乎在同一时间，Spark公司也公布了备受业界关注的A型血友病基因疗法SPK-8011的最新数据。其I/II期临床研究也设计3种剂量水平，自SPK-8011输注后从第4周开始，在3个剂量组患者中年化出血率（0ABR）降低了97%、年化输注率（AIR）降低了97%。但其最新数据中还暴露出转氨酶升高、类固醇治疗以及严重不良事件。（详见：缓解率达97% Spark血友病基因疗法疗效佳）
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